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科学者や研究者たちは、血友病（血液凝固が遅い）の生きたマウスを治癒させたことで、遺伝子治療における画期的な進歩を遂げています。フィラデルフィア小児病院の血液学者で遺伝子治療の専門家であるキャサリン・A・ハイ氏が主導するこの研究は、初の成功例であり、他の疾患の遺伝子治療につながる可能性があります。
この治療法ではまず、ジンクフィンガーヌクレアーゼ（ZNF）と呼ばれる酵素を用います。これは一種の分子ハサミのようなもので、DNA二重らせん構造から標的遺伝子を切り出します。研究者らは、この酵素を用いて、マウスのF9遺伝子における血友病変異を中和し、ヒトゲノムを模倣しました。
遺伝子が切り出された後、変異していない遺伝子に置き換えられ、少量の刺激を与えるとDNAは自己修復し、新しい遺伝子が組み込まれました。治療を受けたマウスは44秒で治癒し始めましたが、血友病のマウスは血液凝固に1分以上かかります。
ZNFはこれまでも遺伝子治療に使用されてきましたが、ペトリ皿ではなく生きた患者の体内で効果を発揮した治療法は今回が初めてです。この外科手術レベルの精密さを持つ治療法は、鎌状赤血球貧血、糖尿病による神経障害、HIV、エイズなど、様々な遺伝性疾患の治療に活用できる可能性があります。
[Nature via Popular Science / 写真: Nina Matthews on Flickr (CC BY 2.0)]
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